转为甲状腺素亚基淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种危及生命的疾病，其不同之处是错误折叠的转为甲状腺素亚基(TTR)在组成员织中都不断积累，主要是在神经和心脏中都。
NTLA-2001是一种在体基因编辑治疗剂，意在通过降低抗体中都TTR的酸度来治疗ATTR淀粉样变性。它的研发是基于成簇的前提间隔短而今反复序列和之外的Cas9核糖内切酶(CRISPR-Cas9)系统，最主要纸盒Cas9亚基信使RNA的人体内薄膜颗粒和基因表达TTR的单向RNA。
亦同，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇科学研究文章，在进行临床前体外和人体内科学研究后，科学研究执法人员意在评估至多负数药物NTLA-2001在6名病症ATTR淀粉样变性伴多发性神经病病变中都的可靠性和，两个初始药物组成员各有3名受试者（0.1 mg/kg和0.3 mg/kg），目前，他们正在进行的1期临床科学研究。
情节比较
临床前科学研究表明，至多给药后可实现TTR更为重要敲除。在病变针头后的前28即刻对可靠性进行的系列评估辨识几乎不能不良事件，并且毕竟发生的不良事件较较轻。科学研究执法人员捕捉到到了药物依赖效学依赖性。在第28天，接受0.1mg/kg药物组成员的受试者抗体TTR亚基酸度从弧的平均降低为52%（范围，47至56%），而在0.3mg/kg药物组成员中都为87%（范围为80至96%）。 由此可见，在小型病症ATTR淀粉样变性伴多发性神经病病变中都，NTLA-2001仅与轻度不良事件之外，并通过基因表达敲除TTR可降低抗体TTR亚基酸度。
原始出处： Julian D. Gillmore,et al.CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.NEJM.2021.
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